Ar an 20ú Iúil, an tIarratas Nua ar DhrugaíGlacadh go hoifigiúil le (NDA) pCAR-19B arna fhorbairt go neamhspleách ag Precision Biology ag Riarachán Náisiúnta Táirgí Leighis na Síne (NMPA). Is é an táirge seo an chéad táirge CAR-T le haghaidh leoicéime leanaí sa tSín, a úsáidtear chun othair idir 3-21 bliain d'aois a bhfuil leoicéime limfeablastach géarmhíochaine (ALL) CD19-dearfach orthu a chóireáil.
Tá leoicéime limfeablastach géarmhíochaine (ALL) ar cheann de na siadaí urchóideacha is coitianta i measc leanaí agus is príomhchúis báis i measc leanaí agus déagóirí é. Tá réabhlóid déanta ag teiripe cille gabhdóra antaigin chiméireach (CAR-T) ar chóireáil ALL cealla-B athiompaithe/teasfhulangacha (R/R), agus an chéad táirge ceadaithe ag an FDA, Kymriah (tisagenlecleucel) arna fhorbairt ag Novartis, ag feabhsú rátaí loghadh agus amanna marthanais go suntasach.
Is táirge cealla CAR-T uathlogach é pCAR-19B ina bhfuil blúire athraitheach slabhra aonair (scFv) daonnaithe optamaithe atá sainiúil do CD19 agus atá deartha chun aghaidh a thabhairt ar imní sábháilteachta.
I mí na Samhna 2023, dheonaigh Riarachán Náisiúnta Táirgí Leighis na Síne “Ainmniúchán Teiripe Ceannródaíoch” ar pCAR-19B chun B-ALL a chóireáil.
Torthaí éifeachtúlachta agus sábháilteachta pCAR-19B i dtriail chliniciúil ríthábhachtach a raibh othair phéidiatraiceacha agus othair óga fásta na Síne a raibh ALL cealla-B R/R orthu páirteach ann.fógraíodh agan 66ú Cruinniú Bliantúil de chuid Chumann Haemaiteolaíochta Mheiriceá (ASH).
Modhanna: Staidéar aon-arm, lipéad-oscailte, il-ionaid a bhí sa triail chéim 2 seo (NCT05334823). Cuireadh othair san áireamh a bhí ≥ 3 bliana d'aois agus ≤ 21 bliana d'aois ag an scagthástáil agus CD19+ R/R B-ALL deimhnithe acu. Ba é an príomhphointe deiridh an ráta foriomlán loghadh (ORR), a shainmhínítear mar loghadh iomlán (CR) móide CR le téarnamh neamhiomlán fola (CRi) laistigh de 3 mhí tar éis an insileadh.
Torthaí: Ón 18 Aibreán 2024, bhí 89 othar cláraithe agus rinneadh leoiceafairís orthu, agus fuair 64 othar insileadh pCAR-19B. Ní raibh aon chás teipe déantúsaíochta ann. I measc na n-othar a insileadh, bhí 6.25% (4/64) teasfhulangach agus bhí 93.75% (60/64) tar éis athiompú chuig illínte teiripe roimhe seo nó trasphlandú gascheall allógéineach. Ba é 11 bliana an aois mheánach (raon 3-21), agus ba fhir iad 56.25% (36/64). Ina theannta sin, bhí géin ardriosca amháin ar a laghad ag 75% (48/64) de na hothair. Ba é 58.3% (raon 5%-98%) an meánualach pléasctha smior cnámh (BM) ag an mbunlíne agus breathnaíodh ualach pléasctha BM trom (≥50%) i 56.25% de na hothair.
Ag meánfhaireachán de 211 lá (raon 35-750), ba é 90.63% (58/64) an ORR is fearr, agus 78.13% d'othair (50/64) ag baint amach CR agus 12.5% d'othair (8/64) ag baint amach CRi, ag dul thar éifeachtúlacht na dtáirgí teiripe tráchtála frith-CD19 CAR-T a tuairiscíodh i R/R B-ALL. Bhain 98.27% (57/58) d'othair a raibh ORR orthu loghadh diúltach galair iarmharaigh íosta (MRD) amach. Ba é 76.56% (49/64) an ORR ag 3 mhí. Ba é 10.61 mí an meánfhad freagartha (DOR) (eatramh muiníne 95% 7.66-20.96). Ba é 23.92 mí an meánmharthanacht fhoriomlán (OS) (eatramh muiníne 95% 9.86-NR).
Tharla siondróm scaoileadh cítocíne (CRS) agus siondróm néarthocsaineachta a bhaineann le cealla éifeachtóra imdhíonachta (ICANS) i 98.44% agus 50% d'othair, faoi seach. Breathnaíodh CRS Grád ≥3 agus ICANS i 29.69% agus 39.06% d'othair, faoi seach. Ba é 4 lá agus 3 lá meánfhad CRS Grád ≥3 agus ICANS, faoi seach. Níor cuireadh aon bhásanna i leith CRS ná ICANS.
Conclúidí: In ainneoin ualach trom pléascanna BM agus riosca ard athruithe géiniteacha, léirigh pCAR-19B rátaí arda loghadh, baineadh amach ráta ard loghadh MRD-diúltach, freagairtí marthanacha, agus próifíl sábháilteachta inghlactha. Is ionann an staidéar seo agus an chéad triail chliniciúil lárnach ar B-ALL leanaí i ndaonra Áiseach, ag tairiscint rogha cóireála nua d'othair phéidiatraiceacha agus óga fásta Síneacha le R/R B-ALL.
Faoi láthair, tá go leor trialacha cliniciúla CAR-T eile ar siúl sa tSín, agus tá siad ag lorg othar. Chun comhairliúchán a fháil maidir le drugaí agus teicneolaíochtaí nua, is féidir leat teagmháil a dhéanamh le Roinn Idirnáisiúnta Ospidéal Oncolaíochta Réigiún Theas Bhéising.
Uimhir Theileafóin: 4008803716
Ríomhphost:myimmnet@163.com
Tagairtí
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
2.http://cq.news.cn/20240728/b0a74788930d4be7a45996be2808dd4f/c.html
4.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
5.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
Am an phoist: 22 Samhain 2024